Leucovorina y autismo: qué dice la evidencia

En los últimos años, la leucovorina (ácido folínico) ha generado un intenso debate en el campo del autismo. El interés científico por esta sustancia no es nuevo, pero volvió a ocupar titulares cuando la administración del presidente Donald Trump sugirió que podría convertirse en un tratamiento para algunos niños con trastorno del espectro autista (TEA).

Estas declaraciones provocaron una fuerte reacción en la comunidad científica. Algunos investigadores consideran que existen indicios prometedores, mientras que otros advierten que la evidencia actual es todavía insuficiente para recomendar su uso generalizado.

En este artículo analizamos qué es la leucovorina, por qué se ha investigado en autismo y qué dice realmente la evidencia científica.

🤔 ¿Qué es la leucovorina (ácido folínico)?

La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es una forma activa de la vitamina B9 (folato).

Esta sustancia se utiliza desde hace décadas en medicina para diferentes tratamientos, entre ellos:

• Reducir la toxicidad de ciertos medicamentos de quimioterapia
• Tratar algunos tipos de anemia
• Corregir alteraciones metabólicas relacionadas con el folato

A diferencia del ácido fólico común de los suplementos, el ácido folínico no necesita pasar por varios pasos metabólicos para ser utilizado por el organismo. Esto hace que en algunos casos pueda ser más fácilmente aprovechado por el cuerpo, especialmente cuando existen problemas en el metabolismo del folato.

Más información científica sobre el metabolismo del folato:
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34834493/

¿Por qué se investiga la leucovorina en el autismo?

Algunos investigadores han observado que un subgrupo de niños con autismo presenta alteraciones en el transporte del folato hacia el cerebro.

Esta condición se conoce como deficiencia cerebral de folato (Cerebral Folate Deficiency, CFD). En esta situación:

• los niveles de folato en sangre pueden ser normales
• pero los niveles en el líquido cefalorraquídeo son bajos

La deficiencia cerebral de folato se ha relacionado con síntomas neurológicos como:

• retrasos en el desarrollo
• problemas motores
• convulsiones
• dificultades en el lenguaje

Diversos estudios también han encontrado que algunos niños con autismo presentan anticuerpos contra el receptor de folato alfa (FRAA), que bloquean la entrada del folato al cerebro.

Cuando esto ocurre, la leucovorina podría ayudar porque puede utilizar vías alternativas para entrar en el sistema nervioso central, evitando ese bloqueo.

Revisión científica sobre anticuerpos contra receptores de folato:
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27752075/

​👨‍🔬 Estudios científicos sobre leucovorina y autismo

Ensayo clínico sobre lenguaje en niños con autismo

Uno de los estudios más citados es un ensayo clínico doble ciego publicado en 2016.

Características del estudio:

• 48 niños con autismo
• tratamiento con ácido folínico durante 12 semanas
• comparación con placebo

Los investigadores observaron mejoras en la comunicación verbal en el grupo que recibió leucovorina, especialmente en los niños que tenían anticuerpos contra el receptor de folato.

El estudio puede consultarse aquí:
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27752075/

Los autores concluyeron que el ácido folínico podría ser útil para un subgrupo específico de niños con autismo, aunque recomendaron realizar más investigaciones.

Revisiones y análisis posteriores

Algunas revisiones de la literatura científica sugieren que la leucovorina podría producir mejoras en áreas como:

• lenguaje
• interacción social
• irritabilidad
• síntomas conductuales

Sin embargo, la mayoría de los investigadores coinciden en que los estudios disponibles presentan limitaciones importantes, entre ellas:

• tamaños de muestra pequeños
• diferentes dosis y protocolos
• falta de replicación en ensayos grandes

Revisión científica sobre leucovorina en autismo:
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34834493/

​🗯️ Las declaraciones de Trump y la controversia pública

El debate sobre la leucovorina se intensificó en 2025 cuando la administración del presidente Donald Trump anunció su intención de facilitar el acceso al medicamento para niños con autismo.

Durante ese periodo, responsables sanitarios de la U.S. Food and Drug Administration afirmaron que el fármaco podría beneficiar potencialmente a muchos niños con trastorno del espectro autista.

Estas declaraciones generaron gran expectación entre algunas familias, pero también provocaron preocupación en la comunidad científica. Varios especialistas señalaron que los estudios disponibles eran todavía preliminares y que presentar la leucovorina como una posible solución podía crear falsas expectativas.

El debate se centró en una cuestión clave: si la evidencia científica es suficiente para recomendar este tratamiento.

La posición de la comunidad científica

Tras el anuncio, diversas organizaciones médicas recordaron que la leucovorina no está aprobada como tratamiento para el autismo.

Entre ellas, la American Academy of Pediatrics señaló que:

• la evidencia disponible es limitada
• los estudios realizados son pequeños
• se necesitan ensayos clínicos más rigurosos

Muchos investigadores insisten en que, aunque la leucovorina podría ser prometedora para algunos pacientes, aún no existen pruebas sólidas que justifiquen su uso generalizado.

​📚 Retractación de estudios y nuevas dudas

A principios de 2026 surgieron nuevas dudas cuando la revista científica European Journal of Pediatrics anunció la retractación de uno de los principales estudios sobre leucovorina en autismo.

El estudio había analizado a 77 niños con autismo y sugería mejoras tras 24 semanas de tratamiento con ácido folínico.

Sin embargo, tras su publicación se detectaron:

• inconsistencias en los datos
• errores en tablas estadísticas
• dificultades para replicar los resultados

La revista concluyó que no era posible confirmar los resultados del estudio, lo que aumentó el escepticismo de muchos investigadores sobre la eficacia del tratamiento.

¿Es la leucovorina un tratamiento para el autismo?

Actualmente, el consenso científico es claro:

• La leucovorina no está aprobada como tratamiento para el autismo.
• Puede tener utilidad en casos específicos de deficiencia cerebral de folato.
• Se necesitan ensayos clínicos más grandes y rigurosos.

Algunos médicos pueden recetarla en contextos concretos o experimentales, pero la mayoría de especialistas recomiendan cautela hasta que exista evidencia más sólida.

🔵 CONCLUSIONES

La leucovorina es un medicamento conocido desde hace décadas y su posible papel en el autismo ha generado un gran interés científico.

Algunos estudios sugieren que podría beneficiar a un subgrupo de niños con alteraciones en el metabolismo del folato, pero la evidencia disponible todavía es limitada.

Las declaraciones políticas y el interés mediático han contribuido a aumentar el debate, pero la mayoría de expertos coinciden en que aún no existen pruebas suficientes para considerarla un tratamiento establecido para el autismo.

Por ahora, la investigación continúa y el objetivo de los científicos es determinar qué pacientes podrían beneficiarse realmente de este enfoque terapéutico.

📚​ Bibliografía sobre «Leucovorina y autismo»